再生医療の中でも、特にiPS細胞技術を用いた治療は、これまで根本的な治療法がなかった難病に対する大きな希望として、世界中から注目を集めています。日本は、この分野の研究開発を国を挙げてリードしており、世界に先駆けた治験が数多く実施・計画されています。現在、iPS細胞を用いた再生医療の治験が募集されたり、実施されたりしている代表的な疾患領域には、まず目の難病である「加齢黄斑変性」があります。iPS細胞から作った網膜色素上皮細胞をシート状にして移植するこの治療は、世界で初めてのiPS細胞を用いた再生医療として大きな話題となりました。次に、脳神経系の疾患である「パーキンソン病」です。iPS細胞からドパミン神経前駆細胞を作り出し、患者さんの脳に移植することで、失われた神経機能を補い、手足の震えや体のこわばりといった症状の改善を目指します。また、事故などで脊髄が損傷し、手足が麻痺してしまった患者さんに対する「脊髄損傷」の治療も、iPS細胞由来の神経細胞を移植する治験が進められています。さらに、重症の心不全患者さんに対して、iPS細胞から作製した心筋細胞の塊やシートを心臓に移植し、ポンプ機能の回復を図る治験も行われています。これらの治験は、まだ参加できる患者さんの数が限られており、非常に厳しい基準が設けられていますが、これまで治療を諦めるしかなかった患者さんにとっては、未来への大きな一歩となるものです。これらの最先端治療の治験募集は、主に開発を手掛ける大学病院のウェブサイトなどで告知されることが多いのが特徴です。